LIBMELDY (2-10×10^6BUNĚK/ML Dispersion for infusion) -

Libmeldy -

גנרית: atidarsagene autotemcel
חומר פעיל: Atidarsagen autotemcel
חלופות:
קבוצת ATC: A16AB21 - atidarsagene autotemcel
תוכן חומר פעיל: 2-10×10^6BUNĚK/ML
טפסים: Dispersion for infusion
Balení: Bag
Obsah balení: |(1-X)X10-20ML|
Způsob podání: prodej na lékařský předpis

Libmeldy

2.1 Obecný popis Libmeldy obohacených o CD34+ populaci, která obsahuje hematopoetické kmenové a progenitorové buňky A 2.2 Kvalitativní a kvantitativní složení Jeden infuzní vak přípravku Libmeldy, specifický pro konkrétního pacienta, obsahuje atidarsagen autotemcel, jehož koncentrace geneticky modifikovaných autologních buněk obohacených o CD34+ populaci je závislá na výrobní šarži. Léčivý přípravek je zabalen v jednom nebo více infuzních vacích celkově obsahujících disperzi 2-10 x 106 buněk/ml životaschopných buněk obohacených o CD34+ populaci suspendovaných v kryokonzervačním roztoku. Jeden infuzní vak obsahuje 10 až 20 ml přípravku Libmeldy. Kvantitativní údaje o léčivém přípravku, včetně počtu infuzních vaků jsou uvedeny v přiloženém informačním listu šarže používané pro přepravu. Pomocné látky se známým účinkem Tento léčivý přípravek obsahuje 3,5 mg sodíku na ml a 55 mg dimethylsulfoxidu na ml. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. Infuzní disperze. Čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová disperze....יותר

Libmeldy

Přípravek Libmeldy musí být podán v kvalifikovaném,zdravotnickém zařízení lékařem se zkušenostmi s transplantací hematopoetických kmenových buněk přípravku a léčbě pacientů tímto léčivým přípravkem. Dávkování Přípravek Libmeldy je určen k autolognímu použití Dávka přípravku Libmeldy musí být stanovena na základě tělesné hmotnosti pacienta v době podání infuze. Léčba spočívá...יותר

Libmeldy

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1. Předchozí léčba genovou terapií hematopoetických kmenových buněk. Je třeba vzít v úvahu kontraindikace pro mobilizaci a myeloablativní léčivé přípravky....יותר

Libmeldy

Přípravek Libmeldy je indikován k léčbě metachromatické leukodystrofie bialelickými mutacemi v genu pro arylsulfatázu A ARSA: - u dětí s pozdně infantilní nebo časně juvenilní formou bez klinických projevů onemocnění, - u dětí s časně juvenilní formou, s časnými klinickými projevy onemocnění, které jsou stále schopny samostatné chůze a nedošlo u nich dosud k poklesu kognitivních...יותר

Libmeldy

Nebyly provedeny žádné studie interakcí. Charakter přípravku Libmeldy je takový, že se neočekávají žádné farmakokinetické interakce s jinými léčivými přípravky. Pacienti nemají užívat antiretrovirové léčivé přípravky nejméně jeden měsíc před mobilizací a nejméně 7 dní po infuzi přípravku Libmeldy Živé vakcíny Bezpečnost imunizace živými virovými vakcínami během léčby...יותר

Libmeldy

Bezpečnost a účinnost přípravku Libmeldy dosud nebyly stanoveny u pacientů s pozdně juvenilní formou onemocnění Způsob podání Přípravek Libmeldy je určen pouze k intravenózní infuzi. Opatření, která je nutno učinit před zacházením s léčivým přípravkem nebo před jeho podáním Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované lidské buňky. Zdravotničtí pracovníci proto mají...יותר

Libmeldy

Jelikož přípravek Libmeldy není určen k použití u dospělých, nejsou k dispozici údaje o použití během těhotenství nebo kojení a reprodukční studie na zvířatech. Pokud jde o fertilitu, prostudujte si souhrn údajů o přípravku pro léčivý přípravek pro myeloablativní přípravný režim. Je třeba poznamenat, že ošetřující lékař má informovat rodiče pacienta / pečující osoby o možnostech...יותר

Libmeldy

Sledovatelnost Musí být splněny požadavky na sledovatelnost buněčných léčivých přípravků pro moderní terapii. Aby byla zajištěna sledovatelnost, musí být název přípravku, číslo šarže a jméno léčeného pacienta uchovávány po dobu 30 let od data vypršení doby použitelnosti přípravku. Autologní použití Přípravek Libmeldy je určen pouze k autolognímu použití a za žádných okolností...יותר

Libmeldy

Není relevantní....יותר

Libmeldy

Shrnutí bezpečnostního profilu Bezpečnost přípravku Libmeldy byla hodnocena u 35 pacientů s MLD. Medián doby sledování v integrovaném souboru údajů o bezpečnosti, který zahrnoval 29 pacientů léčených čerstvou zemřeli a celkem 26 pacientů zůstalo ve fázi sledování. Medián doby sledování v integrovaném souboru údajů o bezpečnosti, který zahrnoval 6 pacientů léčených čerstvou zůstali ve...יותר

Libmeldy

O předávkování přípravkem Libmeldy nejsou k dispozici žádné údaje z klinických studií....יותר

Libmeldy

Farmakoterapeutická skupina: Ostatní hematologické přípravky, ATC kód: A16AB21. Mechanismus účinku Přípravek Libmeldy je ex vivo geneticky modifikovaná autologní hematopoetická kmenová a progenitorová genová terapie s použitím buněk CD34+ z mobilizované periferní krve kterého je zavedena jedna nebo více kopií lidské ARSA komplementární deoxyribonukleové kyseliny enzym ARSA. Při podávání pacientovi...יותר

Libmeldy

Libmeldy je léčivý přípravek pro genovou terapii sestávající z autologních buněk, které byly geneticky modifikovány ex vivo. Charakter přípravku Libmeldy je takový, že konvenční studie farmakokinetiky, absorpce, metabolismu a eliminace nejsou použitelné. Biodistribuce přípravku Libmeldy byla nicméně studována a byla prokázána distribuce do krvetvorných tkání a cílových orgánů onemocnění...יותר

Libmeldy

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních dat Unie a jakékoli následné změny jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky. Držitel rozhodnutí o registraci jeho registrace. D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU • Plán řízení rizik Držitel rozhodnutí...יותר

Libmeldy

6.1 Seznam pomocných látek Dimethylsulfoxid Chlorid sodný Lidský albumin 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s jinými léčivými přípravky. 6.3 Doba použitelnosti měsíců. Po rozmrazení: maximálně 2 hodiny při pokojové teplotě 6.4 Zvláštní opatření pro uchovávání Infuzní vak Přípravek musí být uchováván...יותר

Libmeldy

6.1 Seznam pomocných látek Dimethylsulfoxid Chlorid sodný Lidský albumin 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s jinými léčivými přípravky. 6.3 Doba použitelnosti měsíců. Po rozmrazení: maximálně 2 hodiny při pokojové teplotě 6.4 Zvláštní opatření pro uchovávání Infuzní vak Přípravek musí být uchováván...יותר

Libmeldy

...יותר

Libmeldy